Biofarmaceutska industrija osigurava 75% proračuna FDA za reviziju lijekova. Je li ovo problem?
Caroline Chen iz ProPublice napisala je provokativan članak osporava objektivnost FDA u njenom odobravanju novih lijekova. Pod naslovom: “FDA otplaćuje industriju žurbom rizičnih lijekova na tržište”, Chen tvrdi da je agencija dužna biofarmaceutskoj industriji koja plaća tri četvrtine budžeta FDA-e koji se koristi za proces revizije lijekova. Ovo je zapanjujuća brojka. Je li neka druga savezna agencija u toj mjeri podržana od strane industrije koju regulira? S obzirom na ovu razinu potpore, moglo bi se pretpostaviti da bi se FDA sagnula unatrag kako bi zadovoljila potrebe svojih financijskih potpora.
Kako smo uopće došli do točke da privatna industrija pruža toliku podršku saveznoj agenciji? Zapravo, sve je počelo prije otprilike 25 godina, kada su se SAD suočile s “zaostajanjem u drogama”. Zbog nedostatka sredstava u FDA-i, lijekovi su se ovdje odobravali mnogo sporije nego u Europi. Više od polovice svih lijekova odobrenih u SAD-u odobreno je u Europi više od godinu dana ranije (2017). Pacijenti, grupe za zagovaranje, farmaceutske tvrtke i liječnici bili su zabrinuti što su važni novi lijekovi uskraćivani Amerikancima.
Kako bi riješio ovaj problem, Kongres je donio Zakon o naknadama za lijekove na recept (PDUFA) iz 1992. – mehanizam prema kojem su farmaceutske tvrtke naplaćivale svaku novu podnesenu prijavu za lijek (NDA). Prihodi, poznati kao “korisničke naknade”, iskorišteni su za zapošljavanje 600 novih recenzenta lijekova i pomoćnog osoblja. Ovi novi medicinski službenici, kemičari, farmakolozi i drugi stručnjaci imali su zadatak riješiti zaostatak NDA-ova koji čekaju odobrenje. Zapravo, jedna od najvećih godina NDA odobrenja dogodila se 1996. kada je FDA odobrila 56 novih proizvoda, uglavnom rezultat rada na ovom zaostatku.
Kao ustupak pristanku na te “korisničke naknade”, farmaceutskoj industriji je obećano da će FDA smanjiti vrijeme pregleda NDA na 12 mjeseci za one koje se smatraju “standardnim” aplikacijama i na 6 mjeseci za prioritetne aplikacije koje uključuju značajan napredak u odnosu na postojeće tretmane. Zakon o PDUFA od tada je više puta obnavljan, a PDUFA VI je donesen prošle godine. I, kao što bi se i očekivalo, “korisničke naknade” su tijekom godina porasle, sa 208.000 USD po NDA u 1995. na ogromnih 2.421.495 USD za fiskalnu 2018. godinu. Imajte na umu da industrija nije baš imala izbora po ovom pitanju. PDUFA je bila odluka Kongresa da farmaceutska industrija plati za rad koji je generirala u FDA – rad koji se obavlja kako bi se novi lijekovi dostavili Amerikancima. Ne bi bilo iznenađujuće vidjeti da je Kongres na kraju prebacio 100% troškova FDA pregleda NDA na industriju.
Moglo bi se pomisliti da bi, s obzirom na ovisnost FDA-e o “korisničkim naknadama”, odobrenja NDA bila proces “gumenog pečata” koji je bio samo formalnost. Ali to nije slučaj. Kako Chen ističe, jedan od pet NDA je odbijen od strane FDA 2017., a to ne uključuje one lijekove koji su povučeni u kasnoj fazi razvoja jer ne zadovoljavaju prepreke koje je postavila FDA kako bi opravdali odobrenje. Ova stopa neuspjeha ne podržava Cheninu zabrinutost zbog favoriziranja industrije od strane FDA.
Međutim, Chenina zabrinutost zbog brzog odobrenja lijekova na temelju ograničenih podataka ili na temelju zamjenskih krajnjih točaka zaslužuje raspravu. Zapravo, to je briga koju sam podijelio. Važno je da proizvođač droge dokaže prednosti svoje droge prije nego što je pusti u javnost. Međutim, također se mora priznati da je FDA ponekad u teškom položaju, pokušavajući uravnotežiti potrebu za uvidom u istinsku učinkovitost lijeka kada pacijenti i liječnici zahtijevaju pristup na temelju ograničenih podataka. To se posebno odnosi na bolesti kod kojih ne postoje druge alternative i gdje je prijeko potrebno liječenje. Takav je bio slučaj s Cheninim primjerom Sareptina lijeka za mišićnu distrofiju Duchenne, Exondys 51, lijeka koji je odobrila dr. Janet Woodcock (voditeljica FDA-ovog Centra za procjenu i istraživanje lijekova), zbog prigovora viših recenzenata FDA. Ali to nije imalo puno veze s financijskom potporom FDA u industriji. Sama javna priroda ove debate uči više o izazovima u odobravanju novih lijekova za razliku od primjera pristranosti FDA prema industriji.
Kada pitate bilo koga tko je uključen u istraživanje i razvoj lijekova o proindustrijskoj pristranosti od strane FDA, oni se smiju. Interakcije tvrtki s FDA obzirom na bilo koji program kliničkog razvoja lijekova su teške i izazovne. Tako je oduvijek bilo i to se nikada neće promijeniti. Nadalje, ako biste pitali izvršne direktore Pfizera, Mercka, Lillyja, itd., bili bi više nego sretni da odbace “korisničke naknade” i da Kongres u potpunosti financira FDA putem drugih mehanizama financiranja. To bi uklonilo svaki nagovještaj FDA pristranosti. Ali nemojte zadržavati dah – “korisničke naknade” su zauvijek.
